Se ha iniciado un estudio clínico de fase I/II destinado a evaluar la seguridad y eficacia de un tratamiento en pacientes pediátricos con tumores sólidos extracraneales recurrentes o resistentes. Este estudio, que se llevará a cabo en múltiples centros, tiene como objetivo principal la evaluación de una terapia en escalada de dosis, seguida de cohortes de expansión adicionales. En la fase I, se incluirán pacientes con enfermedad medible o evaluable, mientras que la fase II se centrará en tumores cerebrales primarios y sólidos extracraneales que albergan fusiones específicas de los genes NTRK o ROS1.
Los criterios de inclusión especifican que los pacientes deben tener una superficie corporal igual o superior a 0,43 m2 al momento de la inclusión, además de cumplir con criterios de estado general de salud y expectativa de vida mínima de 4 semanas. Se requerirá un diagnóstico confirmado de neoplasia maligna, junto con la disponibilidad de muestras de tejido tumoral para pruebas moleculares que determinen la presencia de las fusiones genéticas NTRK o ROS1.
Por otro lado, los criterios de exclusión detallan condiciones que podrían interferir con la seguridad o la interpretación de los resultados del estudio, como participación simultánea en otros ensayos clínicos terapéuticos, infecciones activas, tratamiento previo con inhibidores específicos de TRK o ROS1, entre otros. Este estudio representa un avance significativo en la investigación de tratamientos innovadores para pacientes pediátricos con tumores sólidos recurrentes o resistentes, enfocándose en terapias dirigidas a anomalías moleculares específicas.
Este enfoque promete abrir nuevas posibilidades terapéuticas para una población que a menudo enfrenta limitaciones en cuanto a opciones de tratamiento, ofreciendo esperanza a aquellos afectados por estas condiciones difíciles de tratar.
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